Nature子刊 Nature Medicine 邀请了全球11位顶尖研究人员，探讨了可能在2025年对医学产生重大影响的临床实验项目。从治疗朊病毒病和镰状细胞病的基因疗法，到应对癌症和心理健康的数字工具，这一“清单”涵盖了多个领域的前沿创新。

值得关注的是，其中有三项突破性实验应用了人工智能（AI）技术。正如Nature Medicine高级编辑Ben Johnson所总结的：“这份榜单展现了应对2025年全球健康挑战的全新疗法和技术，其中一些来自人工智能革命的成果，包括聊天机器人与智能手机技术，用于改善心理健康、辅助宫颈癌筛查，以及帮助自闭症儿童学习社交技能。”

以下为三项通过AI技术实现医学突破的重要临床实验介绍。

国际癌症研究机构（Inter-national Agency for Research on Cancer）科学家Farida Selmouni在访谈中提到，为了解决法国宫颈癌筛查中30-65岁女性参与率低于20%的问题，她的团队开发了一款多语言人工智能聊天机器人。

该工具旨在鼓励女性，尤其是受教育程度较低和来自弱势地区的女性，在家中进行人乳头瘤病毒（HPV）检测，从而提升自我采样筛查的参与度。

这款聊天机器人通过智能手机渠道提供服务，且研究团队在开发过程中进行了大量的定性研究，包括了解女性在宫颈癌相关知识和智能手机使用上的需求，并咨询了医疗专业人士的建议，以确保该聊天机器人能够快速、准确地回答女性的相关问题。

初步结果显示，女性对聊天机器人的使用体验呈正向反馈，认为其能够快速、准确地解答问题。

目前，一项随机对照实验正在进行，预计将在2025年完成，以评估这一聊天机器人的有效性，看其是否能显著提升HPV检测的参与率并优化筛查路径。如果实验表明聊天机器人有效，它将在未来有助于提高宫颈癌筛查的参与率，从而降低宫颈癌的发病率和死亡率。

纽约大学医学院人口健康和儿童青少年精神病学副教授Keng-Yen Huang指出，为应对肯尼亚日益严峻的青少年心理健康问题，一项随机对照实验正式启动，旨在验证数字健康工具mSELY（筛查和赋能青少年生活的移动健康工具包）的有效性。

mSELY是一款专为青少年及其家长设计的预防性干预工具，集心理健康筛查、个性化教育和决策支持功能于一体，为改善青少年心理健康提供创新解决方案。

mSELY分为两个版本：mSELY-A和mSELY-P。

• mSELY-A面向青少年，帮助他们自我评估心理健康状况、学习心理健康知识并获取资源，与同龄人建立联系。

• mSELY-P专为家长设计，帮助家长了解子女的发展与心理状态，同时学习支持青少年心理健康的策略和资源。

  
  

两种版本均整合了四大核心功能：心理健康问题（如焦虑、抑郁和行为问题）的筛查、行为优劣势分析报告、个性化心理健康教育材料，以及根据筛查结果量身定制的推荐资源。这种精准化的服务为家庭提供了科学有效的心理健康支持。

这项探寻mSELY有效性的实验覆盖了肯尼亚多所学校和社区组织，招募了年龄在11至14岁的青少年及其家长作为研究对象。研究采取随机分组和并行实验设计，将家长和青少年分别或同时纳入不同干预组，以全面评估mSELY的效果和可行性。

研究团队还将利用机器学习技术对收集的数据进行精准医学分析，探索干预效果的潜在机制，并进一步优化mSELY的决策支持功能和心理健康精准护理的准确性。这一技术不仅使心理健康干预更加个性化，还为未来的数字健康工具提供了可借鉴的模型。

这一研究的成果将为改善青少年心理健康服务提供重要数据支持，同时推动数字健康工具在低收入和中等收入国家的广泛应用。

斯坦福大学医学院儿科教授Dennis P. Wall认为，一项使用了数字疗法的实验将对未来自闭症的治愈产生关键性作用。

这是一项旨在提升自闭症谱系障碍（ASD）儿童社交技能的创新研究正在进行中，研究将评估一款基于游戏的数字疗法应用——GuessWhat的有效性。GuessWhat是一款适用于iOS和Android的免费移动应用程序，包含多种互动游戏，如益智游戏、情绪猜测和知识问答。该研究的目标是通过八周的规律使用，探索该应用在改善自闭症儿童社交化能力方面的潜力。

研究招募对象为年龄在3至12岁的自闭症儿童及其至少18岁的家长。通过移动应用的免费特性以及多语言支持（英语、西班牙语、葡萄牙语），GuessWhat旨在触及更多受众，尤其是那些面临传统治疗障碍的家庭。

研究中，儿童的专业自闭症诊断通过多种途径确认，包括机器学习算法对移动自闭症风险评估工具和视频分类器数据的负向评分。AI技术的使用为筛选和诊断提供了准确保障，也体现 AI在医疗领域的广泛应用前景。

在实验设计上，研究采用交叉等待对照设计，将参与者随机分为两组：一组立即开始使用GuessWhat，另一组在等待八周后开始使用。家长与孩子每周使用应用3-4次，每次15分钟。家长需通过手机屏幕上的提示猜测孩子表演的内容，增强亲子间互动。

这一过程不仅可以提升儿童的社交化能力，还为家长提供了参与治疗的机会，搭建了家庭互动新桥梁。

这一研究将为未来数字疗法的普及与应用提供重要参考，或将在未来有助于全球自闭症儿童社交能力的提升。

除此之外，还有8项研究被认为将对2025年的医疗事业产生重大影响：

• 朊病毒疾病的基因治疗：ION-717是一种正在进行的临床实验，旨在评估其在朊病毒疾病患者中的安全性、耐受性和药代动力学。朊病毒疾病是一种致命的神经退行性疾病，目前尚无有效治疗方法。

• 精准营养：Precision Health项目将研究不同人群对食物和饮食的健康反应差异，并利用这些信息来预测哪些食物和饮食习惯对个人最有益。

• 镰状细胞贫血的碱基编辑：BEACON实验正在评估BEAM-101在镰状细胞贫血患者中的安全性和有效性。BEAM-101是一种碱基编辑疗法，旨在提高胎儿血红蛋白水平并改善症状。

• 预防精神分裂症的CBD：STEP实验正在评估CBD治疗在预防精神分裂症方面的作用。

• 预防与热相关的疾病：一项关于“凉爽屋顶”的实验正在评估其在降低室内温度和改善居民健康状况方面的效果。

• 放射配体疗法治疗前列腺癌：PSMAddition实验正在评估Lu177-PSMA-617在治疗激素敏感性前列腺癌患者中的安全性和有效性。

• 个性化乳腺癌筛查：MyPeBS实验正在评估基于风险的个人化乳腺癌筛查策略与标准筛查方法的有效性比较。

• 家庭园艺预防气候相关营养不良：ALIMUS实验正在评估家庭园艺结合营养和健康咨询在预防气候相关营养不良方面的效果。

原文链接：

https://www.nature.com/articles/s41591-024-03383-y

原文作者：

Paul Webster、Natalie Healey

整理：阮文韵